2021-08-07真实世界临床研究是什么？

真实世界研究的发展简介在欧州和美国，对于一项新上市的医疗产品，特别是医药产品，生产厂家必须证明其与市场上现有类似诊治手段相比较后，所显示出的在经济效益上的优势，才能被医疗保险机构和各医疗服务机构接受并广泛使用。而近几年，除经济效益之外，在非干预的情况下，也就是说在“真实世界”里，反映的临床效果以及患者反馈信息，也已经成为“实效证据”的一部分，影响着一个医疗手段是否能被广泛接纳，是否能有“市场渗入”。这包含了临床效果、患者回馈、经济效益3个方面的评估，在欧美和其他一些国家被称为“医疗技术评估”，该类评估目前正被各医疗机构广泛使用，用来提高医疗诊治质量。美国国家老人保险机构（Center for Medicare & Medicaid Services，CMS）通过临床RWR所显示的实证，对于某些不按照医疗指南和途径所作的医疗服务，采取拒绝给予报销的制度，迫使医疗机构和医务人员重视医疗质量和规范。真实世界研究的种类根据华斯泰生命策略研究所 （VitalStrategic Research Institute）多年来在RWR领域的工作经验，总结RWR种类有以下几方面。RWR的名称繁多，“观察性研究（observational research）”、“预后（结果）研究（outcomes research）”、“非干预研究（non interventional research）” 、“流行病学研究（epidemiology study）” 、“上市后研究 （Ⅳ期研究）（post marketing surveillance or phase Ⅳstudy）”、“登记研究（disease or product registry）”、“产品安全性研究（pharmac vigilance study）”等。根据主要研究目的和形式，RWR大致分为 前瞻性研究、回顾性研究和荟萃分析研究；而前瞻性研究从方法学上包括登记研究、群体研究、比较性效益研究和患者回馈研究等。从应用角度，RWR可以包括:①临床效果研究 （观察代表临床效果的医疗指征），这种研究可以观察多个临床介入手段的实际效果，也可以观察多个时间段的变化，多个地区之间的区别，以及在某种设定条件下的实际临床效果；②经济效益研究（评估为达到相同程度临床效果所需要的资源），这种研究考量的是一个医疗手段（例如新药、手术方法、诊断方法等）对管理某病种的常规预算所产生的影响（budget impact），这种影响可以由资源节省或资源利用等概念来显示；③ 流行病学研究 （观察在某种条件下的原发病发病率，并发症发病率，发病或病情蔓延影响因子等）；④患者回馈调查研究（了解患者对某些治疗手段的直感反应，包括症状效果、副作用、便利性、生活质量指数等），在一定规范条件下执行的患者回馈研究（patient reported outcomes）结果可以经包括美国食品与药物管理局这样的药物审批机构认可，列为新药的特征之一。回顾性研究，顾名思义，是通过已经积累的数据和证据，归纳总结相关信息。过去在电子医学不够发达的年代，手写病历记录查询往往是人们用来了解在一定人群中某种疾病治疗结果的一个主要方法。但是在电子病历记录（Electronic medical record，EMR）日渐完善的今天，EMR 将给医疗信息管理和医疗技术评估带来巨大的影响。

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