1、转基因动物是对多种生命现象本质深入了解的工具，如研究基因的结构与功能的关系，细胞发育的潜能性，细胞核与细胞质的相互关系，胚胎发育调控，肿瘤，神经与发育等。

2、可以用来建立多种疾病的动物模型，进而研究这些疾病的发病机理及治疗方法。

3、能提高动物育种效率

转基因动物技术可由于改造动物的基因组，使家畜、家禽的经济性状改良更加有效，如使生长速度加快、瘦肉率提高，肉质改善，饲料利用率提高，抗病力加强等。加上体细胞克隆技术能使优良种畜迅速扩群，在短时间培育出新品种。对于动物遗传资源保护的意义更加深远，对濒危物种挽救是必不可少的。

4、转基因动物可作为医用或食用蛋白的生物反应器。

通过家畜乳腺分泌大量安全、高效、廉价的人体药用蛋白，一直是转基因动物研究的热点。从1987年Gordon等人在转基因小鼠乳汁中得到人组织型纤维蛋白溶酶原激活因子（tPA），到现在已有数十种人体蛋白在家畜乳腺中表达，这些蛋白可以用于治疗人类相关疾病。到1998年至少已有3种转基因技术生产的重组蛋白用于临床试验，如从转基因山羊获得的抗凝血酶III，从转基因绵羊得到的α1-抗胰蛋白酶，还有来自转基因兔的α-葡萄糖苷酶。但目前转基因动物研究面临的一个重要问题是传代难。

通过转基因动物可以生产人体或动物进行器官或组织移植时所需的器官和组织。如人们发现人的胎儿神经细胞可用于帕金森症治疗，但由于伦理道德的原因，这种移植组织难以得到。研究表明，家畜胎儿神经细胞可以替代人类神经细胞用于帕金森症的治疗。人体移植器官短缺是一个世界性难题，不得不把目光移向动物以寻求可替代移植器官。猪器官的体积和形状以及DNA基本与人类相似，是理想的肾、心、肝等器官供应者，但这种组织器官移植面临的主要问题是免疫排斥。有两种解决办法：一是在移植前去除受体器官的抗体，但它能迅速再生成；另一种较长久的措施是通过转基因技术，特别是基因打靶技术，向器官供体基因组敲入某种调节因子，抑制α-半乳糖抗原决定基因的表达，或敲除α-半乳糖抗原决定基因，再结合克隆技术，培育大量不含免疫排斥的转基因克隆猪的器官。

转基因动物的研究发展很快，但仍有许多难题有待解决，除了技术问题以外还涉及伦理、法律、安全性及产品如何被消费者接受的问题。可以预见，以上问题将会得到解决，该领域的研究开发将成为国际生物工程领域实用化方向的竞争热点。